Pesquisa clínica pode ajudar descobrir novos tratamentos para doenças raras

Dois cientistas vestidos com jalecos brancos, conduzindo pesquisa clínica em um laboratório, com um microscópio e tubos de ensaio coloridos no fundo.

Descrição da imagem: Dois cientistas vestidos com jalecos brancos, conduzindo pesquisa clínica em um laboratório, com um microscópio e tubos de ensaio coloridos no fundo. (Foto: Pressfoto/Freepik)

Gerente Executivo da Abracro, Fernando de Rezende Francisco destaca desafios da pesquisa clínica para Doenças Raras no Brasil, que afetam 13 milhões de pessoas.

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Neste artigo

Boa leitura!

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Doenças Raras no Brasil e América Latina

De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), uma doença pode ser classificada como rara quando ela atinge até 65 pessoas em cada 100.000. As doenças raras, também chamadas de doenças órfãs, são condições médicas que atingem uma pequena parte da população e geralmente são crônicas e até colocam em risco a vida dos pacientes.

Conforme publicação do Panorama das Doenças Raras na América Latina, estima-se que entre 40 e 50 milhões de pessoas latino-americanas  vivam com uma das cerca de 7 mil doenças raras já catalogadas no mundo. Um levantamento inédito, realizado pela consultoria Origin Health em oito países, revelou um panorama discrepante quanto a aspectos fundamentais para a saúde dessas pessoas.

No Brasil, de acordo com o Ministério da Saúde , cerca de 13 milhões de pessoas vivem com algum tipo de doença rara, e para 95% delas, ainda não há um tratamento específico. Além disso, segundo matéria da National Geographic , a maioria das doenças raras (cerca de 80%) tem origem genética, mas também podem ter causas infecciosas ou virais. 

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Pesquisa Clínica e Descoberta de Tratamentos

Por serem doenças raras, as opções de medicamentos e tratamentos disponíveis para essas doenças acabam sendo bem escassas, por isso, é fundamental que a medicina e a ciência se empenhem em descobrir novas opções de remédios ou tecnologias capazes de ajudar esses casos. E para garantir que a utilização dessas drogas e vacinas sejam seguras em seres humanos, a pesquisa clínica é uma etapa essencial nessa descoberta.

Etapas da Pesquisa Clínica

A pesquisa clínica são os testes feitos com pessoas voluntárias para saber se um medicamento realmente funciona e é seguro. Geralmente ela é feita em quatro etapas.

A pesquisa clínica envolve uma série de etapas rigorosas. Primeiro, os cientistas identificam compostos promissores em laboratório, muitas vezes por meio de testes em células ou modelos animais. Em seguida, esses compostos passam por ensaios clínicos, que são divididos em fases:

Fase I: Nesta etapa inicial, um pequeno grupo de pessoas saudáveis recebe o tratamento experimental para avaliar sua segurança, dosagem e possíveis efeitos colaterais.

Fase II: Se os resultados da Fase I forem positivos, o estudo é expandido para incluir pacientes com a doença em questão. Aqui, os pesquisadores buscam entender a eficácia do tratamento e continuar avaliando sua segurança.

Fase III: Esta é a fase mais ampla, envolvendo um grande número de pacientes. Os pesquisadores comparam o tratamento experimental com o padrão existente (se houver) para determinar sua eficácia, segurança e benefícios em longo prazo.

Fase IV: Após a aprovação regulatória, a pesquisa continua para monitorar o tratamento em uso generalizado. Aqui, os cientistas podem identificar efeitos colaterais raros ou interações com outras drogas.

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Desafios na Pesquisa com Doenças Raras

As pessoas voluntárias são selecionadas através de convocações que são feitas em hospitais e até mesmo pela internet, porém no caso das doenças raras, acaba sendo um pouco mais difícil de encontrar participantes, justamente por haver poucas pessoas disponíveis e aptas a participar.

“Quando o assunto são as doenças raras, acaba sendo um pouco mais difícil de encontrar voluntários. Sendo assim, é necessário um esforço maior para conseguir recrutar pacientes. Produzir um medicamento leva tempo, riscos e até mesmo um custo alto, porém, não devemos considerar apenas os custos monetários destes remédios ou tratamentos, precisamos levar em consideração os benefícios sociais, individuais e até mesmo econômicos gerados por eles”, explica Fernando de Rezende Francisco, gerente executivo da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (Abracro).

Avanços Científicos e Participação do Brasil

Estudos clínicos de doenças raras representam avanços científicos bastante relevantes e muitas vezes acabam até revelando mecanismos patológicos comuns a outras doenças. Contudo, no Brasil, o tratamento de doenças raras leva aproximadamente de 10 a 15 anos para ser realizado, sendo que nos Estados Unidos esse tempo é reduzido para aproximadamente sete anos.

Para tentar reverter o quadro, de acordo com Rezende, o ideal seriam padrões e protocolos comuns para diminuir o tempo de diagnóstico. O Brasil inclusive já participou de alguns estudos para aprovação de medicamentos para tratar doenças raras, como, por exemplo, para as mucopolissacaridoses, doenças genéticas raras que afetam a produção de enzimas.

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“Toda vez que o Brasil está envolvido em uma pesquisa clínica para um novo tratamento em doenças raras, é uma nova oportunidade para o voluntário do estudo mudar sua vida e a evolução da sua doença. Além disso, o participante consegue ter acesso a um tratamento com profissionais altamente qualificados, infraestrutura adequada e tudo isso sem custos”, finaliza Francisco.

Conclusão: Perspectivas Futuras

A pesquisa clínica é uma jornada complexa, mas essencial para trazer esperança e melhorias àqueles que enfrentam doenças raras. Ela representa a busca incansável por soluções que podem transformar vidas e oferecer novas perspectivas para pacientes e suas famílias. No Brasil, os desafios são grandes, desde a dificuldade em recrutar voluntários até o longo tempo necessário para a aprovação de tratamentos.

Contudo, a dedicação dos profissionais de saúde e a participação ativa do país em estudos internacionais são passos fundamentais para avançar no conhecimento e na oferta de tratamentos eficazes para essas condições. Ao enfrentar esses desafios, o Brasil pode não apenas melhorar a qualidade de vida de milhões de pessoas, mas também contribuir significativamente para o avanço da ciência e da medicina globalmente.

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Rafael F. Carpi

Editor na Jornalista Inclusivo e na PCD Dataverso. Formado em Comunicação Social (2006), foi repórter, assessor de imprensa, executivo de contas e fotógrafo. É consultor em inclusão, ativista dedicado aos direitos da pessoa com deficiência, e redator na equipe Dando Flor e na Pachamen Editoria.

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